NTLA-2002是一种体内CRISPR基因编辑候选疗法，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，靶向敲除血浆前激肽释放酶基因（KLKB1），以永久性降低血浆中激肽释放酶活性，从而防止遗传性血管水肿的发作。

2023年3月2日，Intellia Therapeutics宣布，FDA批准了NTLA-2002的新药临床试验研究（IND）申请。这也是首个获得FDA批准用于人体临床试验的LNP递送的体内CRISPR基因编辑疗法。

今年2月，著名医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）重磅发表NTLA-2002治疗遗传性血管水肿成人患者的1期剂量递增部分试验数据。

参考来源：

[1]http://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-positive-long-term-data-ongoing

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